諾西那生鈉70萬一針治什么病

諾西那生鈉70萬一針治什么病？很多人都無法理解，諾西那生鈉為何這么貴，很難相信一針下去就可以讓全家傾家蕩產(chǎn)，但由于中國目前進口的諾西那生鈉是唯一治療SMA的病，所以才會這么貴，具體可以看看本站提供的介紹。

諾西那生鈉70萬一針治什么病

脊髓性肌萎縮癥（SMA）

據(jù)報道，脊髓性肌萎縮是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，也被稱為“嬰幼兒遺傳病的殺手”。 根據(jù)發(fā)作的年齡和獲得的運動里程，SAM分為SMA-I，II，III和IV。 如果不進行治療，大多數(shù)SMA-I兒童將無法存活至兩歲。 目前，中國唯一用于治療該疾病的藥物是諾西那生鈉注射液。

諾西那生鈉為何這么貴

首先，它是一種新藥。

新藥的開發(fā)成本很高。 《美國醫(yī)學雜志》于今年3月發(fā)表了一篇論文，估計從2009年到2018年研發(fā)的新藥平均成本：13億美元和90億人民幣。同時，新藥的專利保護期僅為20年。二十年后，世界各地的制藥廠都可以隨意模仿，這毫無價值，因此，它必須在20年內(nèi)返還研發(fā)費用，同時還要讓投資者賺錢。否則，誰愿意投資和開發(fā)新藥？

第二個原因是它是一種罕見的疾病藥物。

SMA的疾病在全球范圍內(nèi)只有不到50萬患者，而在中國只有30,000-50,000。隨著病人的減少，利潤微薄但周轉(zhuǎn)迅速的道路被封鎖了，為了收回成本，它只能是昂貴的，諾西那生鈉注射液由渤健公司推出，為了治療SMA，實際上還有另一種叫做Zolgensma的藥物，諾華制藥公司以210萬美元的價格推出，被稱為“世界上最昂貴的藥物”。

如何看待諾西那生鈉70萬一針

1 沒什么特別的看法，罕見病受眾小，導(dǎo)致研發(fā)成本高，醫(yī)藥公司不是福利機構(gòu)，一切科研目的都是為了盈利。

2 國外使用價格較低并不是定價低，這款藥物全球定價區(qū)別不大，區(qū)別在于西方國家更好的保險制度和大額度的政府補貼，國內(nèi)目前寄希望于藥物公司降低價格是不現(xiàn)實的，只能期待政府部門針對兒童罕見病提供額外補助。